科學研究表明，一種干細胞產品有望能夠治療多個適應病癥。干細胞療法的神奇潛力將給人類疾病治療帶來無限的可能。
近日，美國頭腦風暴公司計劃在美國啟動一項干細胞治療先天性多發性硬化癥（MS）的II期臨床研究，以評估候選干細胞藥物的安全性和有效性。并且，他們已經向美國FDA提交了臨床試驗新藥申請（IND）申請。
值得注意的是，這項臨床試驗中使用的候選干細胞藥物就是人們常常看到的NurOwn（MSC-NTF細胞），而NurOwn治療漸凍癥的臨床試驗已經進行到了III期。
今年7月，NurOwn治療漸凍癥獲得了歐洲專利局的專利保護，今年8月，其 III期臨床試驗中期分析成功通過藥物安全監測委員會的審查，也就是說無明顯安全問題。一旦所有臨床試驗評估完成后，他們就能夠向FDA提交生物制劑許可（BLA）申請。
如今，美國頭腦風暴公司計劃快速啟動這款干細胞藥物治療進展型多發性硬化癥的II期臨床研究，以解決這類患者的需求。
NurOwn是一種自體干細胞療法，源自于患者自身間充質干細胞，經修飾后再回輸至患者體內。（NurOwn?采用自體骨髓來源的間充質干細胞，在體外利用分化培養基誘導定向分化為能分泌神經營養因子（NTF）的MSC-NTF細胞。）
提交IND申請是這款干細胞藥物治療多發性硬化癥邁出的重要一步。隨著臨床試驗的開展，人們有希望看到它治療漸凍癥之外的神經退行性疾病的潛力。
實際上，類似的“一藥多個適應癥”的臨床研究例子還有很多。
例如，2016年日本批準了治療移植物抗宿主病的干細胞藥物（商品名Temcell）上市，今年開發商打算拓展這一干細胞藥物的適應癥至大皰性表皮松解癥（EB），而不局限于當前獲批的急性移植物抗宿主病。
再如，2012年在美國上市的針對I型粘多糖貯積癥的干細胞療法 MultiStem?，如今正應用于中風和創傷性損傷等疾病的臨床研究中。今年4月，德克薩斯大學休斯頓健康科學中心（UTHealth）與美國Athersys公司宣布開展II期臨床試驗以評估這款療法早期治療和預防嚴重創傷并發癥的安全性和有效性。事實上，美國Athersys公司早前就已經表示，他們正在擴大該干細胞藥物的適應癥范圍，包括用于治療急性呼吸窘迫綜合征和創傷性損傷等。
由此可見，干細胞藥物的臨床應用前景十分廣闊，未來更多疾病種類有望被干細胞藥物攻克。
結語
當前臨床對干細胞療法的需求尚未得到滿足，已經上市或者監管部門正在受理的干細胞產品針對的疾病種類仍然十分有限。但隨著臨床研究對適應癥的拓展日益增多，相信未來干細胞藥物的臨床應用范圍以及市場將會更加龐大，受益的人也會更加多。